Дегенерация желтого пятна: генная терапия восстанавливает зрение

Дегенерация желтого пятна: генная терапия восстанавливает зрение

Ученые из Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля (IOB) вместе с коллегами из Немецкого центра приматов (DPZ) — Института исследований приматов Лейбница в Геттингене разработали совершенно новый терапевтический подход к лечению сетчатки, основанный на генной терапии. Им удалось активировать вырожденные фоторецепторы, используя ближний инфракрасный свет.

Основная причина слепоты в промышленно развитых странах — дегенерация фоторецепторов, включая возрастную дегенерацию желтого пятна и пигментный ретинит. Во время прогрессирования дегенеративных фоторецепторных заболеваний светочувствительные и невосприимчивые к свету области фоторецепторов в сетчатке сосуществуют. Например, пациенты с дегенерацией желтого пятна теряют зрение в центральной части сетчатки, но сохраняют периферическое зрение. В настоящее время ученым удалось разработать новый терапевтический подход для восстановления светочувствительности в дегенерирующей сетчатке без негативного влияния на остаточное зрение.

Путь к открытию

Ученые были вдохновлены явлениями, встречающимися в природе, такими как зрение летучих мышей и змей. Они могут видеть ближний инфракрасный свет, излучаемый телами их жертв.

Это происходит с помощью термочувствительных ионных каналов, которые способны определять тепло ближнего инфракрасного света. Такая способность позволяет летучим мышам и змеям совмещать тепловые и визуальные изображения в мозге и, таким образом, реагировать на окружающую среду с большей точностью.

Для оснащения фоторецепторов сетчатки чувствительностью к инфракрасному спектру, исследователи разработали трехкомпонентную систему.

Первый компонент содержит сконструированную ДНК, которая гарантирует, что ген, кодирующий термочувствительный канал, экспрессируется только в фоторецепторах.

Второй компонент — это наночастица золота, небольшая частица, которая эффективно поглощает ближний инфракрасный свет.

лечение дегенеративных заболеваний сетчатки в европе

Третий компонент представляет собой антитело, обеспечивающее связь между чувствительным к теплу каналом в фоторецепторах, и золотыми наностержнями, которые захватывают ближний инфракрасный свет и локально выделяют тепло.

«Мы считаем, что стимуляция в ближней инфракрасной области является важным шагом на пути предоставления полезного зрения слепым пациентам, чтобы они могли восстановить свою способность читать или видеть лица», — сказал один из авторов исследования Даниэль Хиллиер, руководитель младшей исследовательской группы «Visual Circuits and Repair» в немецком центре приматов в Геттингене.

Ход и результаты исследования

Исследователи сначала проверили свою систему на лабораторных мышах с дегенерацией сетчатки, подтвердив, что ближний инфракрасный свет эффективно возбуждает фоторецепторы и что этот сигнал передается ганглиозным клеткам сетчатки. Последние представляют собой выход сетчатки в направлении более высоких зрительных центров в мозге.

Затем они показали, что стимуляция мышиного глаза ближним инфракрасным светом также воспринимается нейронами в области мозга, которая важна для сознательного зрения — первичной зрительной корой головного мозга.

Они также разработали поведенческий тест, в котором необработанные слепые мыши не могли использовать ближнюю инфракрасную стимуляцию для изучения простой задачи, тогда как слепые мыши, получавшие трехкомпонентную систему, могли выполнять задачу, связанную с ближней инфракрасной стимуляцией.

В сотрудничестве с соавтором статьи Арнольдом Сабо, доцентом в Университете Земмельвайса в Венгрии, исследователи смогли проверить новый подход к сетчатке человека, которую они поддерживали в живом состоянии в культуральной среде в течение нескольких месяцев.

На изолированной сетчатке фоторецепторы теряют способность обнаруживать свет через день или около того. Экспериментальные результаты показали, что после лечения трехкомпонентным методом генной терапии воздействие ближнего инфракрасного света активировало зрительную схему изолированной сетчатки человека.

Следуй шаг ученым видится в том, чтобы приступить к первой фазе клинических исследований и активировать распознавание ближнего инфракрасного света в сетчатке живого человека страдающего слепотой.

Новость подготовлена по материалам:

https://healthcare-in-europe.com/en/news/macular-degeneration-gene-therapy-restores-vision.html

 

Возможно вас заинтересует
Мышь в руке
Исследователи из США выяснили, почему препараты, которые эффективно лечат рак у лабораторных мышей, не могут справиться с аналогичными злокачественными новообразованиями у человека.  
ДНК
Ученые выявили ген, повышающий риск атеросклероза, сахарного диабета и артериальной гипертензии. Планируется создать новое поколение препаратов, которые помогут бороться с атеросклерозом.  
Человек закрыл лицо руками
Исследование в США подтвердило, что глубокая стимуляция мозга уменьшает симптомы у пациентов с обсессивно-компульсивным расстройством и сопутствующими заболеваниями.  
У мужчины берут мазок из носа
В США провели крупное исследование, чтобы определить факторы риска получения положительного результата теста на COVID. Исследователи оценили соответствие результатов ПЦР и анализа крови на антитела.  
Рассеянный склероз
Машинное обучение отличает возрастные изменения походки от прогрессирования рассеянного склероза.