Эпилепсия — генная терапия обеспечит длительное подавление судорог

Эпилепсия — генная терапия обеспечит длительное подавление судорог

Команды исследователей из Университетской Клиники Шарите в Берлине и Медицинского университета Инсбрука разработали новую терапевтическую концепцию лечения эпилепсии височной доли (TLE).

Она представляет собой генную терапию, способную подавлять судороги в месте их возникновения. Показано, что она эффективна на животных моделях. Теперь новый метод будет оптимизирован для клинического использования. Результаты этого исследования были опубликованы в EMBO Molecular Medicine.

Значимость проблемы

Эпилепсия затрагивает около 5 миллионов человек в Европе. Расстройство характеризуется рецидивирующим и синхронизированным срабатыванием групп нервных клеток. 

Распространение этих электрических разрядов нарушает нормальную функцию мозга и вызывает эпилептический припадок. Наиболее распространенная форма эпилепсии известна как эпилепсия височной доли (TLE), для которой характерны судороги, возникающие в височных долях. 

Долгосрочные последствия TLE включают проблемы с памятью, а также нарушение обучения и эмоционального контроля. Кроме того, на качество жизни пациентов TLE серьезно влияют ограничения на их способность работать, водить автомобиль или заниматься спортом. Это дополнительно усугубляется тем фактом, что лекарства, используемые для лечения пациентов с TLE, часто не способны адекватно контролировать расстройство, но все же связаны с серьезными побочными эффектами. 

Для этой конкретной группы пациентов хирургическое удаление височной доли часто становится единственной альтернативой медикаментозного лечения. Однако это лечение связано с неблагоприятными когнитивными исходами и не гарантирует, что пациенты будут полностью свободны от судорог.

лечение эпилепсии в европе

Как работает новый метод

Новый метод лечения основан на таргетной генной терапии. Он основан на избирательной доставке модифицированного гена в нейроны височной доли головного мозга, в которой располагается патологический очаг эпилептических припадков. 

Ген обеспечивает нервные клетки информацией, необходимой для синтеза динорфинов. Это естественно продуцируемые пептиды, которые модулируют нейронную активность. Как только ген доставлен в нервные клетки, он остается там навсегда. 

Затем клетки начинают производить и хранить динорфины. Объясняя механизм действия новой техники, профессор Шварцер говорит: «Высокочастотная стимуляция нервных клеток, такая, какая наблюдается в начале приступа, приводит к выделению накопленных динорфинов. Динорфин ослабляет передачу сигнала и, как следствие, эпилептический припадок не распространяется».

В качестве транспортного средства для доставки гена динорфина используется модифицированный аденовирус вирус, который был одобрен для использования на людях и считается безопасным.

Что показало исследование

Используя животные модели, исследователи смогли показать, что генная терапия способна подавлять эпилептические припадки в течение, как минимум, нескольких месяцев. Сокращение судорог также облегчало их неблагоприятное воздействие на память и обучение. Более того, никаких побочных эффектов такой терапии выявлено не было. 

Отсутствие побочного действия, по-видимому, связано с исключительно местным высвобождением динорфина и его короткой продолжительностью действия. 

лечение эпилепсии в европе

Во второй фазе исследования ученые протестировали свою новую концепцию лечения, используя образцы тканей, полученные от пациентов с эпилепсией. Они сделали это с большим успехом, так как было показано, что динорфин значительно снижает тяжесть и частоту активности синхронизированных нервных клеток в эпилептическом очаге изолированного препарата  ткани человека.

Клинические перспективы

«Результаты нашего исследования обнадеживают, что вселяет надежду на то, что эта новая терапевтическая концепция будет успешной для человека», — говорит профессор Хайльбронн. 

Профессора Хайльбронн и Шварц надеются сделать эту новую генную терапию доступной для клинического использования как можно быстрее. В настоящее время они работают над совершенствованием архитектуры вирусной частицы, которая доставляет ген к месту назначения, чтобы оптимизировать его для использования у людей. Цель ученых — подготовить генную терапию эпилепсии к клиническому использованию за 3-5 лет.

Возможно вас заинтересует
Почему самые счастливые люди в Европе живут в Бельгии?
То, как люди видят свое счастье, подчеркивает их эмоциональный аспект благополучия и относится к их повседневным чувствам и настроениям. В Евросоюзе считают, что измерение показателя "счастливости" важно, потому что, если люди счастливы, они...
Измерение сокращений матки может предсказать исход ЭКО
Экстракорпоральное оплодотворение (ЭКО) считается золотым стандартом вспомогательных репродуктивных технологий. Тем не менее, частота неудач при лечении ЭКО все еще превышает 70 процентов, а точные причины неудач остаются неизвестными. Доктор наук...
Преодоление гематоэнцефалического барьера: доставка лекарств в мозг
Ученые впервые нашли способ, который может эффективно транспортировать лекарства в мозг. Новый метод обещает стать прорывом в лечении неврологических и нейродегенеративных заболеваний. В ходе исследования ученые из Университета Ньюкасла также сумели...
Нобелевская премия в области медицины 2019 достается исследователям механизма выживания раковых клеток
Нобелевская ассамблея в Каролинском институте решила присудить Нобелевскую премию по физиологии и медицине 2019 года совместно трем ученым: Уильяму Дж. Кейлину-младшему, сэру Питеру Дж. Рэтклиффу и Греггу Л. Семенца за их открытие механизма...
Исследователи сумели предсказать направление роста раковой опухоли
Исследователи из Лейпцигского университета и Лейпцигской университетской больницы (UKL) обнаружили, что рост опухоли и инвазия окружающих органов раковыми клетками происходят не стихийно. Этот процесс может быть предсказан и смоделирован на основе...