Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

В Университетской клинике Эразма впервые в Бельгии произведено назначение препарата «Патизиран» — современного лекарственного средства предлагающего лечение врожденного амилоидоза с полинейропатией.

В отличие от существовавших ранее методов лечения новый препарат способен оказывать лечебное действие на любой стадии заболевания, воздействуя на глубинные механизмы патологического процесса.

Препарат в настоящее время не прошел процедуру утверждения, однако выдающиеся результаты, продемонстрированные им на стадии ранних клинических испытаний, стали поводом для экспериментального назначения.

Врожденный амилоидоз – что это?

Врожденный амилоидоз, также называемый транстиретиновым наследственным амилоидозом (ATTRh) представляет собой генетическое заболевание, наследуемое по аутосомно-рецессивному типу. Заболевание характеризуется патологическим накоплением мутированного белка транстиретина в почках, сердце и особенно в периферической нервной системе. Ведущим синдромом при транстиретиновом наследственном амилоидозе становится прогрессирующая полинейропатия, приводящая сначала к ограничению и потере подвижности, а затем и к смерти пациента.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

«Это заболевание представляет большую опасность в связи с быстрым развитием полинейропатии, угрожающей не только здоровью, но и жизни пациентов. Поэтому очень важно в этом случае иметь средства ранней диагностики и быстрого лечения»,— объяснил доктор Готье Ремиче, директор Центра Неврологии клиники Эразма (HUDERF).

Как лечат амилоидоз в настоящее время?

До настоящего времени существовало два метода лечения врожденного амилоидоза — трансплантация печени и использование медикаментов, замедляющих накопление мутантного белка в органах-мишенях.

Трансплантация печени — сложная операция, сопряженная с проблемами поиска подходящего донора и риском отторжения трансплантата. Кроме того, при уже развившейся нейропатии проведение трансплантации печени не приводит к обратному развитию симптомов заболевания. Поэтому пересадка печени эффективна в основном на ранней стадии заболевания.

Существовавшее ранее медикаментозное лечение также способно было лишь замедлить прогрессирование заболевания, в том случае если применялось на самой ранней стадии развития патологического процесса.

Однако проблема в том, что врожденный амилоидоз очень сложно выявить на ранней стадии. Поэтому у большинства пациентов на момент постановки диагноза наблюдается уже достаточно запущенная форма, при которой ни первый (трансплантация), ни второй вариант лечения не могут обеспечить должного эффекта.

Обычно таким пациентам предлагалась только симптоматическая поддерживающая терапия. Теперь же у них есть реальный шанс остановить развитие заболевания и улучшить качество жизни.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Патизиран — новая технология для новой надежды

Это первый препарат, основанный на эксплуатировании механизма РНК-интерференции. В основе этого препарата небольшая молекула-блокатор РНК (pARNi), упакованная в липидную наночастицу (хиломикрон). Благодаря хиломикрону частица pARNi свободно проникает в клетку и через блокирование РНК останавливает синтез патологического белка.

Продуцирование мутантного транстиретина происходит в клетках печени — гепатоцитах. Патизиран также способен накапливаться в этих клетках, приводя к блокированию синтеза мутантного белка и существенному снижению его концентрации в крови.

В результате количество отложений патологического транстиретина в органах-мишенях также постепенно снижается.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Ряд проведенных исследований подтвердил высокую эффективность патизирана в лечении, в том числе и запущенных форм врожденного амилоидоза. Также был подтвержден и необходимый уровень безопасности использования этого препарата.

На момент назначения Патизиран еще не доступен на рынке в Бельгии. Однако клиника Эразма взяла на себя ответственность и, связавшись с производителем препарата, получила необходимое количество для неотложной помощи своему пациенту.

 

Возможно вас заинтересует
Эффективность глубокой стимуляции мозга при компульсивном расстройстве подтверждается
В Левене в 1990-х годах впервые в мире была использована глубокая стимуляция мозга при компульсивных расстройствах.  Недавнее исследование в реальном мире подтверждает эффективность и хорошую переносимость глубокой церебральной стимуляции  для...
Новое оборудование для лучевой терапии появится в Институте Жюля Борде
Институт онкологии Жюля Борде в Брюсселе приобретает инновационное оборудование для лучевой терапии, которое позволит сделать лечение более точным, безопасным и эффективным. Приобретение оборудования осуществляется у всемирно известной компании...
Новое исследование бельгийских ученых поможет в борьбе с тройным негативным раком молочной железы
В статье, недавно опубликованной в журнале Национального института рака Бельгии, Лаборатория трансляционных исследований рака груди в Институте Жюля Борде впервые показала неоднородность микроокружения опухоли с точки зрения иммунной системы при...
В университетской клинике Гента тестируется вакцина для лечения рака легких
В UZ Gent пациент с метастатическим раком проходит лечение новой клеточной вакциной. Доктор медицинских наук профессор Карим Вермален и его команда стали первыми, кто использовал эту форму клеточной терапии у пациента с раком легких. Разработка и...
Новая клиника ЭКО открылась в больнице Сен-Люк
Новая клиника экстракорпорального оплодотворения больницы Сен-Люк в Брюсселе оснащена  самым новым оборудованием последнего поколения. В этой клинике услуги будут предоставляться по инновационным технологиям, гарантирующим оптимальное качество...