Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

В Университетской клинике Эразма впервые в Бельгии произведено назначение препарата «Патизиран» — современного лекарственного средства предлагающего лечение врожденного амилоидоза с полинейропатией.

В отличие от существовавших ранее методов лечения новый препарат способен оказывать лечебное действие на любой стадии заболевания, воздействуя на глубинные механизмы патологического процесса.

Препарат в настоящее время не прошел процедуру утверждения, однако выдающиеся результаты, продемонстрированные им на стадии ранних клинических испытаний, стали поводом для экспериментального назначения.

Врожденный амилоидоз – что это?

Врожденный амилоидоз, также называемый транстиретиновым наследственным амилоидозом (ATTRh) представляет собой генетическое заболевание, передающеиеся по аутосомно-рецессивному типу. Заболевание характеризуется патологическим накоплением мутированного белка транстиретина в почках, сердце и особенно в периферической нервной системе. Ведущим синдромом при транстиретиновом наследственном амилоидозе становится прогрессирующая полинейропатия, приводящая сначала к ограничению и потере подвижности, а затем и к смерти пациента.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

«Это заболевание представляет большую опасность в связи с быстрым развитием полинейропатии, угрожающей не только здоровью, но и жизни пациентов. Поэтому очень важно в этом случае иметь средства ранней диагностики и быстрого лечения»,— объяснил доктор Готье Ремиче, директор Центра Неврологии клиники Эразма (HUDERF).

Как лечат амилоидоз в настоящее время?

До настоящего времени существовало два метода лечения врожденного амилоидоза — трансплантация печени и использование медикаментов, замедляющих накопление мутантного белка в органах-мишенях.

Трансплантация печени — сложная операция, сопряженная с проблемами поиска подходящего донора и риском отторжения трансплантата. Кроме того, при уже развившейся нейропатии проведение трансплантации печени не приводит к обратному развитию симптомов заболевания. Поэтому пересадка печени эффективна в основном на ранней стадии заболевания.

Существовавшее ранее медикаментозное лечение также способно было лишь замедлить прогрессирование заболевания, в том случае если применялось на самой ранней стадии развития патологического процесса.

Однако проблема в том, что врожденный амилоидоз очень сложно выявить на ранней стадии. Поэтому у большинства пациентов на момент постановки диагноза наблюдается уже достаточно запущенная форма, при которой ни первый (трансплантация), ни второй вариант лечения не могут обеспечить должного эффекта.

Обычно таким пациентам предлагалась только симптоматическая поддерживающая терапия. Теперь же у них есть реальный шанс остановить развитие заболевания и улучшить качество жизни.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Патизиран — новая технология для новой надежды

Это первый препарат, основанный на эксплуатировании механизма РНК-интерференции. В основе этого препарата небольшая молекула-блокатор РНК (pARNi), упакованная в липидную наночастицу (хиломикрон). Благодаря хиломикрону частица pARNi свободно проникает в клетку и через блокирование РНК останавливает синтез патологического белка.

Продуцирование мутантного транстиретина происходит в клетках печени — гепатоцитах. Патизиран также способен накапливаться в этих клетках, приводя к блокированию синтеза мутантного белка и существенному снижению его концентрации в крови.

В результате количество отложений патологического транстиретина в органах-мишенях также постепенно снижается.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Ряд проведенных исследований подтвердил высокую эффективность патизирана в лечении, в том числе и запущенных форм врожденного амилоидоза. Также был подтвержден и необходимый уровень безопасности использования этого препарата.

На момент назначения Патизиран еще не доступен на рынке в Бельгии. Однако клиника Эразма взяла на себя ответственность и, связавшись с производителем препарата, получила необходимое количество для неотложной помощи своему пациенту.

 

Возможно вас заинтересует
Применение виртуальной реальности в бельгийской медицине - устройство Oncomfort снижает болевые ощущения
Врачи скорой помощи в больнице города Альста в Бельгии теперь смогут снимать стресс у пациентов и уменьшать их болевые ощущения при медицинских процедурах с помощью очков виртуальной реальности.
Статистика лечения рака пищевода в клинике университета Лювена в Бельгии
Около 1100 новых случаев рака пищевода диагностируется каждый год в Бельгии. В 2016 году в Бельгии у 802 мужчин и 298 женщин был диагностирован рак пищевода. Отделение торакальной хирургии университетского госпиталя Лювена было основано в 1994 году...
Бактериофаги, как альтернатива антибиотикам
В бельгийской клинике католического университета Лювена (UZ Leuven) врачи с начала 2018 года используют бактериофаги у пациентов с тяжелыми инфекциями костей. Бактерии, устойчивые к антибиотикам, и вызываемые ими тяжелые инфекции — одна из самых...
Первый международный симпозиум по фундаментальным исследованиям саркомы состоялся в Лювене
В последний месяц зимы 7-8 февраля 2019 года на базе Университета города Лювена в Бельгии в местной достопримечательности Великом Бегинаже Лювена прошел первый международный симпозиум, целиком посвященный исследованию саркомы (FORTRESS). Симпозиум...
Ученые из университета Лювена в Бельгии обнаружили ген артрита
Ученые из университетской клиники Лювена выявили генетический дефект, который способен вызвать ювенильный артрит (раннюю форму хронического воспаления суставов). Ген был обнаружен у однояйцевого близнеца, у которого появились серьезные симптомы...