Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

В Университетской клинике Эразма впервые в Бельгии произведено назначение препарата «Патизиран» — современного лекарственного средства предлагающего лечение врожденного амилоидоза с полинейропатией.

В отличие от существовавших ранее методов лечения новый препарат способен оказывать лечебное действие на любой стадии заболевания, воздействуя на глубинные механизмы патологического процесса.

Препарат в настоящее время не прошел процедуру утверждения, однако выдающиеся результаты, продемонстрированные им на стадии ранних клинических испытаний, стали поводом для экспериментального назначения.

Врожденный амилоидоз – что это?

Врожденный амилоидоз, также называемый транстиретиновым наследственным амилоидозом (ATTRh) представляет собой генетическое заболевание, наследуемое по аутосомно-рецессивному типу. Заболевание характеризуется патологическим накоплением мутированного белка транстиретина в почках, сердце и особенно в периферической нервной системе. Ведущим синдромом при транстиретиновом наследственном амилоидозе становится прогрессирующая полинейропатия, приводящая сначала к ограничению и потере подвижности, а затем и к смерти пациента.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

«Это заболевание представляет большую опасность в связи с быстрым развитием полинейропатии, угрожающей не только здоровью, но и жизни пациентов. Поэтому очень важно в этом случае иметь средства ранней диагностики и быстрого лечения»,— объяснил доктор Готье Ремиче, директор Центра Неврологии клиники Эразма (HUDERF).

Как лечат амилоидоз в настоящее время?

До настоящего времени существовало два метода лечения врожденного амилоидоза — трансплантация печени и использование медикаментов, замедляющих накопление мутантного белка в органах-мишенях.

Трансплантация печени — сложная операция, сопряженная с проблемами поиска подходящего донора и риском отторжения трансплантата. Кроме того, при уже развившейся нейропатии проведение трансплантации печени не приводит к обратному развитию симптомов заболевания. Поэтому пересадка печени эффективна в основном на ранней стадии заболевания.

Существовавшее ранее медикаментозное лечение также способно было лишь замедлить прогрессирование заболевания, в том случае если применялось на самой ранней стадии развития патологического процесса.

Однако проблема в том, что врожденный амилоидоз очень сложно выявить на ранней стадии. Поэтому у большинства пациентов на момент постановки диагноза наблюдается уже достаточно запущенная форма, при которой ни первый (трансплантация), ни второй вариант лечения не могут обеспечить должного эффекта.

Обычно таким пациентам предлагалась только симптоматическая поддерживающая терапия. Теперь же у них есть реальный шанс остановить развитие заболевания и улучшить качество жизни.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Патизиран — новая технология для новой надежды

Это первый препарат, основанный на эксплуатировании механизма РНК-интерференции. В основе этого препарата небольшая молекула-блокатор РНК (pARNi), упакованная в липидную наночастицу (хиломикрон). Благодаря хиломикрону частица pARNi свободно проникает в клетку и через блокирование РНК останавливает синтез патологического белка.

Продуцирование мутантного транстиретина происходит в клетках печени — гепатоцитах. Патизиран также способен накапливаться в этих клетках, приводя к блокированию синтеза мутантного белка и существенному снижению его концентрации в крови.

В результате количество отложений патологического транстиретина в органах-мишенях также постепенно снижается.

Университетская клиника Эразм внедряет новейший метод лечения амилоидоза с сопутствующей полинейропатией

Ряд проведенных исследований подтвердил высокую эффективность патизирана в лечении, в том числе и запущенных форм врожденного амилоидоза. Также был подтвержден и необходимый уровень безопасности использования этого препарата.

На момент назначения Патизиран еще не доступен на рынке в Бельгии. Однако клиника Эразма взяла на себя ответственность и, связавшись с производителем препарата, получила необходимое количество для неотложной помощи своему пациенту.

 

Возможно вас заинтересует
Масштабное обновление детской клиники в Брюсселе — новое оборудование и новые технологии
Команда из нового операционного зала детской больницы королевы Фабиолы встретила своих первых пациентов в хирургическом отделении нового здания профессора Анри Виса. Это совершенно новое пространство для детской хирургии имеет площадь 2000 м² и...
Почему Клиника Университета Лювена — одна из лучших в мире для операций на поджелудочной железе
 1 июля 2019 года Университетская клиника Лювена (UZ Leuven) получила статус официального экспертного центра по комплексной хирургии поджелудочной железы. Почти четверть из почти 700 бельгийцев, нуждающихся в сложных вмешательствах на поджелудочной...
«Центр Инсульта» клиники Эразм первым в Бельгии получил международную сертификацию ESO
Клиника неврологии сосудов, которая занимается лечением пациентов с инсультом в Университетском Медицинском Центре Эразм, стала официально признанным международным «Центром инсульта». Европейский сертификат выдан клинике Европейской организацией по...
Впервые в Бельгии: Институт Жюля Борде приобрел новейшую систему визуализации тканей
Институт Онкологии имени Жюля Борде благодаря финансовой поддержке фонда «Друзья Института Борде» приобрел инновационную систему визуализации тканей. Это первая система в Бельгии с подобными возможностями. И поэтому, благодаря новому  приобретению,...
Проект G-COACH в Клинике Лювена — удачный опыт совместного ведения пожилых пациентов кардиологом и геронтологом
Исследовательский проект G-COACH работает уже  в течение трех лет в кардиологических отделениях клиники UZ Leuven.  Этот проект обеспечил тесное сотрудничество между специалистами по сердечно-сосудистым заболеваниям и врачами-геронтологами (...