FDA одобряет первый целевой препарат для рака желчных протоков

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату для  новой таргетной терапии  у некоторых пациентов с холангиокарциномой — редким раком желчных протоков. Продукт представляет собой Пемигатиниб (Pemazyre®, Incyte), пероральный ингибитор киназы.

Значение полученного одобрения

Препарат был одобрен для применения у пациентов с прогрессирующей холангиокарциномой, которые получали предшествующее лечение и у которых есть опухоли, имеющие слияние или другую перестройку гена рецептора фактора роста фибробластов 2 (FGFR2).

Эти FGFR2 генетические аномалии обнаруживаются примерно у 9–14% пациентов с холангиокарциномой, отмечает FDA.

Агентство также отмечает, что при постановке диагноза у большинства пациентов с холангиокарциномой наблюдается прогрессирующее заболевание, а это означает, что болезнь больше не поддается лечению хирургическим путем. 

До сих пор комбинация химиотерапевтических препаратов была стандартным начальным лечением. Теперь подгруппа пациентов с опухолями FGFR2 имеет возможность получения целенаправленной терапии.

«Несмотря на то, что холангиокарцинома считается редким заболеванием, в последние три десятилетия частота случаев неуклонно растет. Поэтому очень важно иметь новый вариант целевого лечения для пациентов, которые исторически имели ограниченные возможности после химиотерапии первой линии или операции, после которых частота рецидивов остается высокой», — прокомментировал в пресс-релизе компании «Incyte» Гасан Абу-Альфа, доктор медицины в Мемориальном онкологическом центре Слоана Кеттеринга, Нью-Йорк. 

Ускоренное одобрение было основано на общем уровне ответа (ORR) и продолжительности ответа в открытом клиническом исследовании, в котором участвовало 107 пациентов (исследование FIGHT-202).

Как условие ускоренного одобрения, производитель завершит и представит результаты рандомизированного исследования, демонстрирующего улучшение выживаемости без прогрессирования или общей выживаемости, отметили в FDA.

Результаты клинических испытаний

В исследование FIGHT-202 были включены 107 пациентов с местно-распространенной или метастатической холангиокарциномой, которые ранее проходили лечение и у которых были опухоли со слиянием или перестройкой FGFR2 .

Все пациенты получали Пемигатиниб один раз в день в течение 14 дней с последующим 7-дневным перерывом в 21-дневных циклах, пока болезнь не начинала снова прогрессировать или  у пациента не отмечался неприемлемый уровень побочных эффектов. Пациенты проходили сканирование каждые 8 ​​недель для оценки ORR.

ORR было 36% (38 из 107 пациентов), что включало 2,8% пациентов с полным ответом и 33% с частичным ответом.

Из 38 пациентов, у которых был ответ:

• 24 пациента (63%) имели ответ, который длился 6 месяцев или дольше;
• 7 пациентов (18%) имели ответ, который длился 12 месяцев или дольше.

Наиболее частыми побочными реакциями, которые возникали у 20% и более пациентов, получавших Пемигатиниб, были нарушения электролитного равновесия (гиперфосфатемия и гипофосфатемия), алопеция, диарея, токсичность для ногтей, утомляемость, дисгевзия, тошнота, запор, стоматит, сухость глаз, сухость во рту, снижение аппетита, рвота, боли в суставах, боли в животе, боли в спине и сухость кожи. Агентство отмечает, что токсичность для глаз наблюдалась редко.

«С Пемигатинибом мы сочли наблюдаемые результаты эффективности клинически значимыми, а общий риск для пациентов с опухолями, имеющими слияние генов FGFR2 — благоприятным. Особенно с учетом того, что для этих пациентов нет других хороших возможностей терапии после лечения химиотерапией первой линии», — прокомментировал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.

Новость подготовлена по материалам:

https://www.esmo.org/oncology-news/fda-grants-accelerated-approval-to-pemigatinib-for-cholangiocarcinoma-with-an-fgfr2-rearrangement-or-fusion

https://www.medscape.com/viewarticle/928959